在过去的3年间，再生障碍性贫血（AA）患者通过异基因造血干细胞移植（HSCT）或马抗胸腺细胞球蛋白（HATG）和环孢素（CSA）的强化免疫抑制治疗（IST），获得了有效的造血恢复。虽然供体造血干细胞的成功植入是AA唯一明确有效的治疗，但因匹配供者的缺乏、与老龄和并发症有关的HSCT的异常毒性、过长时间等待合适的供者，许多患者无法进行HSCT。
大部分接受IST的患者预后良好，此方法彻底改变了AA患者的结果。然而，试图通过更强烈的IST或增加造血生长因子，如促红细胞生成素或粒细胞集落刺激因子来改善IST反应率和（或）减少复发是无效的。难治性AA患者的治疗同样具有挑战性，经常导致转向移植。对于初始同种异体干细胞移植与IST的建议，取决于年龄、并发症、血细胞计数严重性和供体可用性。本文总结了关于使用艾曲波帕，一种小分子口服血小板生成素受体激动剂，治疗难治性和无效AA患者的非常令人鼓舞的新发现。
在过去的10年中，主要