在过去20年间，先天性重型再生障碍性贫血（SAA）的异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）术后生存率有所改善，5年生存率接近75％。但是，除了生存以外，适应SAA的复合终点——无移植物抗宿主病和复发生存期（GRFS），可能能够更准确地评估患者的预后，成为有意义的研究终点。
法国学者回顾性分析了先天性SAA患者的GRFS，旨在确定GRFS失败的风险因素和特定原因。其研究结果在正在召开的年第46届欧洲血液与骨髓移植协会年会（EBMT）上公布。小编将主要内容整理如下，供广大读者参考。
研究方法回顾性分析数据来自EBMT的SAAWP数据质量计划项目（DQI注册数据库），包括以下条件患者：诊断为先天性SAA；-年接受首次Allo-HSCT；相配的相关供体（MRD）或无关供体（UD）（无脐带血）。用Kaplan-Meier计算GRFS的相关事件，包括复发（包括原发和继发移植失败）、3-4级急性移植物抗宿主病（GVHD）、广泛性慢性GVHD和死亡。此外，研究者使用了竞争风险模型来分析GRFS失败的特定原因的累积发生率。
研究结果研究共纳入例患者（例成人和例＜18岁的年轻人），其中例患者接受了UDAllo-HSCT。中位年龄为23岁（0.1-77）。从诊断到Allo-HSCT的中位时间为6个月（1-），有例（53％）患者接受了Allo-HSCT治疗且既往未进行治疗。在整个队列中，5年GRFS率为69％（65-73）。中位随访时间为59个月（2-）。
多变量Cox模型，包括年龄（连续）、移植物来源、预处理强度、性别错配、巨细胞病毒（CMV）感染情况、供体类型，从诊断到Allo-HSCT的时间（6个月vs6个月）以及在Allo-HSCT之前的既往治疗，分析结果表明，年龄（HR=1.02，[1.01-1.03]，p0.）和CMV血清学供体阴性/受体阴性[D-/R-]（HR=1.51，[1.02-2.23]，p=0.）是与GRFS相关的独立预测因素。
使用特定因素的Cox模型分析了导致GRFS失败的不同因素的风险，发现CMV血清学D-/R-与更高的移植失败/复发风险相关（HR=2.88，[1.12-7.38]，p=0.），而年龄影响了3-4级急性GVHD（HR=1.03，[1.00-1.05]，p=0.）、广泛性慢性GVHD（HR=1.03，[1.01-1.06]，p=0.）和既往无失败死亡（HR=1.03，[1.01-1.04]，p0.）的风险。
在前期接受MRDAllo-HSCT的例患者中，5年GRFS率为77％（71-84）。在多变量分析中，从诊断到Allo-HSCT的时间（HR=2.64，[1.38-5.03]，p=0.）和年龄（HR=1.03，[1.00-1.05]，p=0.）是GRFS的独立影响因素。在调查接受前期MRDAllo-HSCT的这部分患者GRFS失败的原因时，从诊断到Allo-HSCT的时间是与既往无失败死亡风险显著相关的唯一因素（HR=0.29，[0.10-0.84]，p=0.）。没有发现与GRFS失败的其他原因特别相关的因素。
结论整体队列的5年GRFS率为69％，这意味着大多数接受了Allo-HSCT治疗的先天性SAA患者均已治愈，而没有出现严重的急性和慢性GVHD。在前期进行MRDAllo-HSCT的情况下，更有希望实现GRFS（5年GRFS率为77％），在这种特殊情况下，从诊断到Allo-HSCT的时间是影响GRFS的最重要的因素，这表明有MRD时需要尽快进行Allo-HSCT。
参考来源：RaynierDevillier,Dirk-JanEikema,PaulBosman,etal.GVHDANDRELAPSEFREESURVIVAL(GRFS)AFTERALLOGENEICTRANSPLANTATIONFORIDIOPATHICSEVEREAPLASTICANEMIA:ANANALYSISFROMTHESAAWPDATAQUALITYINITIATIVEPROGRAMOFEBMT.The46thAnnualMeetingoftheEBMT.Abstract#O.
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